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GC녹십자, ‘헌터라제’ 11년 만에 정식 허가...세계 2번째로 개발 

 GC녹십자가 개발한 헌터증후군 치료제 '헌터라제(성분명 이두설파제-베타)'가 12년만에 조건부 딱지를 떼고 국내에서 정식허가를 획득했다. 

이를 계기로 GC녹십자의 아시아 시장 공략에도 속도가 붙을지 관심이 모아진다. 

 최근 식품의약품안전처는 GC녹십자가 제출한 헌터라제의 임3상 결과와 실태 조사 등을 마치고 최종적으로 정식 허가했다.   

 지난 2012년 GC녹십자(당시 녹십자)가 임3상 수행을 전제로 헌터라제 조건부 허가를 획득한 지 약 11년만이다. 

헌터라제는 2016년 사노피의 ‘엘라프라제(성분명 이두설파제)’에 이어 세계에서 두 번째로 개발에 성공한 헌터증후군 치료제다.

“헌터증후군, 남아 10만~15만명 중 1명 발생...국내 환자 70~80명

 이른바 ‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아에게서만 발현되는데요, 10만~15만명 중 1명 비율로 발생하는 희귀질환이다.  

 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상들이 나타나고, 심할 경우 15살 이전에 사망할 수도 있다.  국내 환자 수는 70~80명으로 추산된다.

지난 5월 임3상 결과 제출...국내 순수 기술 ‘유전자재조합’ 이용  

 앞서 GC녹십자는 2016년부터 헌터증후군 환자들을 대상으로 다국가 3상을 진행한 결과 보고서를 지난 5월 식약처에 제출했다. 애초 임상3상 시험 완료 기한인 2026년보다 3년을 앞당긴 셈이다.      

 헌터라제는 순수 국내 기술만으로 탄생한 치료제로, 유전자재조합 기술로 만들고 정제된 IDS 효소를 정맥 투여해 헌터증후군 증상을 개선한다.  

주 1회 투여, 평생 치료 받아야...환자 수 적지만 세계 시장 규모 1조 원 

통상적으로 주 1회 투여하는 치료제로 평생 치료를 받아야 한다. 환자 수는 매우 적지만 글로벌 시장 규모가 최대 1조원에 달할 것으로 전망된다. 

“수입제품 보다 20% 저렴...해외수출 탄력, 현지 약가 협상에 유리”

 GC녹십자 관계자는 “그동안 기존 수입 제품보다 20% 가까이 저렴한 가격에 국내 환자들에게 공급해왔다며, 이번에 정식 허가를 획득함에 따라 해외 수출과 현지 약가 협상에도 긍정적인 영향을 미칠 수 있을 것으로 기대하고 있다.

“2019년 기술이전 계약 맺고 中·日서 허가 획득...현지 출시 긍정 영향”

현재 GC녹십자는 기술이전을 통해 헌터라제의 아시아 시장 진출을 추진 중이다. 특히 중국과 일본에서는 2021년 제품 허가를 획득하고 약가 협상을 진행 중이다.

GC녹십자는 ‘제2, 제3의 헌터라제’ 개발에 적극 나서고 있다.  

‘산필리포증후군’ 치료제, 노벨파마와 공동개발..FDA ‘희귀소아질환’ 지정

 지난 1월  전문 바이오 벤처 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포 증후군 A형(MPS III A) 치료제는 최근 미국 식품의약국(FDA)에서 ‘희귀 소아 질환 의약품’으로 지정됐다.

 산필리포 증후군 A형은 유전자 결함으로 중추신경계에 이상이 생겨 대부분의 환자가 15세 전후에 사망하는 중증질환이다.

자체 개발 ‘혈소판 감소성 자반증’ 치료제, FDA ‘희귀질환의약품’ 지정 

 지난 10월 GC녹십자가 자체 개발중인 혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP) 치료제 후보 물질이 FDA로부터 희귀 질환 의약품 지정을 받았다.

 TTP는 전신에 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 등 주요 기관으로의 혈액 흐름을 차단해 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 약 90%의 환자가 사망에 이르는 치명적인 질환이다.

GC녹십자, 희귀질환 치료제 개발 집중...“시장의 특수성, 고수익·고성장 기대”

 이처럼 GC녹십자가 희귀질환 치료제 개발에 집중하는 이유는 시장의 특수성 때문이다. 

 후발 주자의 시장 진입이 어렵고, 나라마다 희귀 질환 의약품 개발에 많은 지원책과 신속한 승인이 이뤄지는 만큼 상용화 속도도 매우 빠른 편이다.   

 ‘제2, 제3의 헌터라제 개발을 통한 GC녹십자의 고수익, 고성장 전략이 구체적인 성과로 이어질 수 있을 지 주목된다.