"혈우병 예방치료에 도움이 되는 반감기 연장약제에 대한 보험 급여의 확대가 필요한 시점입니다"

사노피아벤티스코리아(대표이사 배경은)는 11월 5일 오후 3시 코리아나호텔7층 로얄룸에서 'A형 혈우병의 치료 지견과 국내 치료 환경의 현재'를 주제로 엘록테이트 미디어 세미나를 가졌다.

혈우병이란, 혈액응고인자 결핍으로 인한 출혈성 질환으로, 출생 남아 5,000명에서 10,000명 당 1명 정도에서 발생하고 있으며, 성염색체인 X염색체의 유전자 결함으로 발생하고 있어, 모계 유전질환으로 알려져 있다. 대한민국의 경우 실제 혈우병 환자의 50%만이 가족력, 30% 정도는 유전자의 돌연변이로 발생하는 것으로 나타나고 있다.

세계혈우연맹이 제정하는 '혈우병 치료 가이드 라인'은 8년 만에 2020년 8월 12개의 분야와 약 300여개의 권고사항을 담은 '혈우병 치료 가이드라인 제3판 개정판'을 발간했다. 특히, 이번 가이드라인 개정판에는 중증 혈우병 환자의 유지요법 시행이 치료 원칙으로 나타나고 있다.

이번 가이드라인에 따르면, 기존에는 출혈시에만 혈액응고인자를 투여하는 치료를 해 왔지만, 출혈시에만 혈액응고인자를 투여하는 것은 더 이상 장기 치료 옵션으로 고려하지 않게 됐고, 3세 이전에는 유지요법 치료가 근골격계 합병증과 관절 및 근육 출혈을 막기 위해 필요하다고 규정됐다.

또한, 표준 반감기 혈액응고인자 외에도 반감기가 연장된 혈액응고인자 등의 새로운 기전의 치료제가 포함됐으며, 유지요법에 대한 중요도가 강조되고 있다.

예방요법이라고 불리기도 하는 유지요법은 혈우병에 대한 치료보다는 걸리지 않게 예방한다는 것으로, 앞으로 치료보다는 예방으로 치료의 패러다임으로 변하고 있다는 것을 의미하는 것이라 할 수 있다.

예방요법에 있어서는 예방치료제의 투여간격이 중요해진다. 예방치료제의 유지 기간이 늘어난다면, 그만큼 정맥주사 투여 횟수도 줄일 수 있을 뿐만 아니라, 치료의 순응도를 높여, 치료자의 삶의 질 향상에 기여할 수 있기 때문이다.

이런 의미에서 반감기가 기존약제에 비해 1.5배가 더 연장된 '엘록테이트'의 존재는 혈우병 예방치료에서 좋은 옵션으로 자리매김 할 수 있다.

그러나 현재 식약처 허가용량은 일상적 예방요법에서는 3~5일 간격으로 1회 50 IU/kg 이지만 현재 보험 급여기준은 1회 투여용량 최대 30 IU/kg으로 지정되어 있어 보험 급여의 확대는 필요한 시점이라는 지적이다.

이날 세미나에 최신 혈우병 치료에 대한 지견에 대해 발표를 맡은 대구가톨릭대학교병원 최은진 교수는 현재 혈우병 치료에서는 “예방요법이 표준 치료방법이 기준이 되고 있다”고 강조하고, “반감기가 중요”하다고 강조했다.

이어 “예방요법에 있어 기존 치료제들의 짧은 반감기가 문제였는데, 이제 반감기가 늘어난 약품이 발표됐다”며, ‘엘록테이트’에 대한 기대감을 밝혔지만, 현실적인 "급여 확대가 필요하다"고 지적했다.