iPS세포(유도만능줄기세포)를 사용하여 전신의 근육이 약해지는 난치병 ‘근위축성 측삭경화증(ALS, amyotrophic lateral sclerosis) )’의 치료 효과가 기대되는 약을 발견해 ALS환자에게 투여하는 임상실험을 게이오대 연구팀이 시작한다. ALS환자로부터 만든 iPS세포를 기존의 다른 질환 약에 더하는 실험으로 효과가 확인된 파킨슨병의 약이 투여된다.

기존 약을 사용하기 때문에 신속한 치료가 기대된다고 한다.
치료 대상은 ALS 증상이 나타난 시기부터 5년 이내인 20~80세 20명. 연구팀은 지난해 3일부터 환자를 모집하여 약 1년 반 동안 안정성과 효과 등을 확인한다.

ALS는 몸을 움직이기 위한 신경이 망가져 가는 병으로, 주로 병의 진행을 늦추는 약에 의한 치료가 진행되고 있지만, 약을 고를 수 있는 선택지는 적다.

케이오대학의 오카노 히데유키 교수(생리학) 팀은 가족 중에 환자가 있는 ‘가족력’을 가진 ALS환자 3명의 혈액으로부터 iPS세포를 만들고, 신경세포로 바꿔서 병태를 재현. 1,232종류의 기존 약과 반응시켜 효과를 알아봤다.

그 결과 모든 사람의 세포에서, 파킨슨병의 치료약으로 알려진 알약 ‘로피니롤 염산염’에 신경세포의 사멸을 억제하는 효과가 있다는 것이 확인됐다. 가족성 이외의 ALS환자 22명의 세포를 사용한 실험에서도, 약 70%인 16명으로 효과가 확인됐다.
오카노 교수는 “세포단계에서는 기존의 ALS치료약의 2~3배의 효과가 있었다.”라고 말한다. ALS환자들로 구성되어진 일본ALS협회의 시마모리 시게유키 회장(51)은 “임상실험이 잘되어, 병세의 진행을 늦추고 신체기능이 조금이라도 남는 것을 기대하고 싶다.”라고 말하고 있다

ALS의 치료를 목표로 한 케이오우대의 임상실험
ALS환자→혈액으로부터 iPS세포를 제작→신경세포를 변화시켜 병태를 재현→다양한 약의 효과를 알아보고, 효과가 있는 것을 찾는다→임상실험으로 iPS세포를 사용하여 치료약을 찾거나 만들거나 하는 방법은, ‘iPS제약’이라 불리며 주목을 받고 있다. 환자의 세포로부터 만들어진 iPS세포를 사용하여, 병의 원인이 되는 세포를 재현한다면 동물실험보다 사람에게 더 효과를 쉽게 예측할 수 있다.

게다가 이번 임상실험처럼 기존약으로 후보를 고른다면 신속하게 임상응용으로 연결시킬 수 있기 때문이다. 동물실험으로 안전성을 확인하는 작업이 생략되는 경우도 있다. 케이오대의 연구팀은, 세포 단계에서 약효를 확인한 논문의 발표로부터 3개월 조금이 지나 임상실험 개시로 도달할 수 있었다.

같은 방법으로는 근육이 뼈처럼 굳어가는 난치병 ‘진행성 골화성 섬유이형성증(FOP)’, 난청이나 현기증을 일으키는 유전성 질환 ‘펜드레드 증후군’에서도 효과가 기대되는 약을 발견해 임상실험이 시작되고 있다.

세포단계에서 효과가 확인된 약이, 실제로 치료약으로서 사용될지는 아직 미지수이지만, 나고야대학의 소부에 겐 특임교수(신경내과학)은 “iPS제약은 난병치료에 큰 가능성을 열어준다.”라고 말한다.

기존약이라고는 하지만 새로운 약효가 확인된 약이 승인되기 위해서는 시간을 들여 효과를 엄밀하게 알아볼 필요가 있기 때문에 제약기업의 협력이 빠질 수 없다. 일본이 세계를 리드하는 iPS신약개발을 궤도에 올리기 위해 거액의 자금이 필요한 임상실험에 기업의 협력을 촉진시키는 체제 구축을 서둘러야 한다. (과학부 이시카와 치카)
 <출처: 요미우리신문>