식품의약품안전처(처장 오유경)가 희귀질환자의 치료 접근성을 높이기 위해 희귀의약품 지정 기준을 대폭 완화한다. 4일 행정예고된 「희귀의약품 지정에 관한 규정」 개정안에 따르면, 앞으로는 희귀질환 치료나 진단에 사용되는 의약품이라면 기존 대체의약품 대비 안전성·유효성 개선 입증 자료 없이도 희귀의약품 지정을 받을 수 있게 된다.

이번 개정은 '식의약 안심 50대 대표 과제'의 일환으로, 유병인구 2만명 이하이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환으로 질병관리청이 지정한 희귀질환에 적용된다. 미국과 스위스 등 주요국들도 희귀의약품 지정 시 대체치료제와의 비교우위 입증을 요구하지 않고 있어, 국제적 기준에 부합하는 조치로 평가된다.

식약처는 지정 기준을 1호와 2호로 구분해 명확화했다. 1호는 희귀질환관리법상 희귀질환 치료·진단 목적 의약품으로 별도 비교 자료 제출이 불필요하며, 2호는 기존과 같이 유병인구 2만명 이하이면서 대체의약품 대비 현저한 개선을 입증해야 한다. 또한 업체가 제출해야 할 자료 요건을 지정 기준별로 구체화해 예측가능성을 높였다.

식약처는 지난 7월부터 한국제약바이오협회 등 5개 협회가 추천한 외부 전문가 10명과 함께 '희귀의약품 제도개선 협의체'를 운영하며 충분한 논의 과정을 거쳐 이번 개정안을 마련했다. 식약처는 "이번 개정이 희귀질환자가 안정적으로 치료받을 수 있는 환경을 조성하고, 정부의 국정과제인 '기본이 튼튼한 사회' 구현에 기여할 것"이라고 밝혔다.

고시 개정안에 대한 자세한 내용은 식약처 누리집(www.mfds.go.kr) 법령정보 입법·행정예고 란에서 확인할 수 있다.