일본 후생노동성 약사·식품위생심의회 의약품 제1부회는 노바티스 파마의 다발성 경화증 치료제 ‘메이젠트정’(일반명: 시포니모드 푸마르산) 등 2건의 제조판매를 승인했다.
<심의 품목>
▼메이젠트정 0.25mg, 2mg(노바티스 파머): 새로운 유효성분인 시포니모드 푸마르산을 함유하고, 2차성 진행형 다발성 경화증의 재발 예방과 신체적 장애 진행 억제를 효능·효과로 한다. 2018년에 희귀질환용 의약품으로 지정됐다.
용법·용량은 1일 0.25mg에서 시작해 2일째에 0.25mg, 3일째에 0.5mg, 4일째에 0.75mg, 5일째에 1.25mg, 6일째에 2mg을 1일 1회 아침에 경구 투여하고, 7일째 이후에는 유지 용량인 2mg을 1일 1회 경구 투여한다. 환자의 상태에 대응해서 감량한다.
재심사 기간은 10년이며 해외에서는 미국과 유럽에서 승인 받았다.
▼엔트레스토정 50mg, 100mg, 200mg(노바티스 파머): 새로운 유효성분인 사쿠비트릴 발사르탄 나트륨 수화물을 함유하고, 만성 심부전 표준 치료를 받고 있는 환자에 한정한 만성 심부전을 효능·효과로 한다.
용법·용량은 1회 50mg을 시작 용량으로 해서 1일 2회 경구 투여한다. 내약성을 확인할 수 있는 경우에는 2~4주 간격으로 단계적으로 1일 200mg까지 증량한다. 1회 투여량은 50mg, 100mg, 200mg로 하고, 모든 투여량에서 1일 2회 경구 투여한다. 내약성에 대응해서 감량한다.
재심사 기간은 8년이고, 해외에서는 유럽과 미국 등 100개 이상의 국가·지역에서 승인 받았다.
<희귀의약품 지정>
의약품 제1부회에서는 또 앨나일람 재팬의 ‘기보시란 나트륨’ 등 3건을 희귀질환용 의약품으로 지정하는 것도 심의하고 승인했다.
▼기보시란 나트륨(앨나일람 재팬): 예정된 효능·효과는 지정 난치병인 급성 간성 포르피린증이다.
이 질환은 위중해서 생명을 위협하는 대사 질환군으로, 발현하는 증상에 따라 피부형과 급성형으로 분류된다. 포르피린증의 일본 국내 환자 수는 약 200명이며, 이 중 3분의 1이 급성 간성 환자라고 추정된다.
급성 간성 환자 중 중등도에서 중도의 발작을 일으킨 환자와 지지적 치료가 효과를 발휘하지 못한 환자에게는 헤민점적정주가 투여된다.
단, 헤민 저항성 환자와 정맥라인을 확보할 수 없는 환자의 경우에는 간 이식이 시행되는 경우도 있기 때문에 새로운 치료 선택지가 요구되고 있어 의료상 필요성은 높다고 판단했다.
급성 간성 환자를 대상으로 한 시험에서 유효성이 시사되어 개발 가능성도 높다고 판단했다.
▼에프가티지모드(알제넥스 재팬): 예정된 효능·효과는 지정 난치병인 전신형 중증 근무력증이다.
이 질환은 아세틸콜린 수용체 등 신경 시냅스를 구성하는 정상 조직 성분을 표적 항원으로 하는 자기 항체 발현을 특징으로 하는 신경 자기 면역 질환이다.
자기 항체 발현에 의해 수용체의 기능적 저해 등이 일어나 신경에서 근육으로의 신호 전달을 저해해 근력 저하를 일으킨다.
중증 근무력증 환자 수는 2만 2532명이고, 이 중 전신형 환자 수는 전체의 80% 정도라고 추정된다.
기존 치료약으로는 효과를 기대할 수 없는 환자가 존재한다는 점, 부작용과 특정 환자에게만 효과가 기대된다는 점 등을 고려해 의료상 필요성이 높다고 판단했다.
이 질환 환자를 대상으로 한 시험 결과, 임상적으로 의의 있는 개선이 시사되었으며, 이 환자를 대상으로 시험을 하고 있기 때문에 개발 가능성도 높다고 판단했다.
▼리툭시맙(유전자 재조합)(젠야쿠공업): 예정된 효능·효과는 지정 난치병인 시신경 척수염과 시신경 척수염 관련 질환이다.
이러한 질환은 시신경 척수염 스펨트럼 장애(NMOSD)의 특징으로, 재발을 반복하며 재발할 때마다 장애가 단계적으로 악화한다. 일본 국내 환자 수는 4,370명으로 추정되고 있다.
이미 승인된 약의 경우에는 수막균염 감염증 리스크가 발견됐기 때문에 유효성·안전성이 높은 치료약이 요구되고 있다는 점 등으로부터 의료상 필요성은 높다고 판단했다.
NMOSD에 대한 리툭시맙 사용은 일본 국내외의 진료 가이드라인에서 권장되고 있다는 점, 이 환자를 대상으로 한 시험 결과에서 유효성이 시사되었다는 점을 고려해 개발 가능성은 높다고 판단했다.
*출처: 야쿠지닛포