한미약품은 단장증후군 치료 바이오신약으로 독자 개발중인 LAPSGLP-2 Analog(코드명: HM15912)가 미국 FDA로부터 희귀 소아 질병 의약품(Rare Pediatric Disease Designation, 이하 RPD[i])으로 추가 지정됐다고 6월 30일 밝혔다.

 

이번 지정은 지난 24일 RPD로 지정된 LAPSGlucagon Analog(선천성 고인슐린증 치료 바이오신약)에 이은 두 번째로, 한미약품은 RPD 연속 지정에 따라 30여개에 이르는 자사 혁신신약 파이프라인들이 희귀질환 분야에서 혁신성을 확고히 입증받게 됐다고 설명했다.

 

한미약품은 LAPSGLP-2 Analog의 개선된 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 바탕으로 월 1회 투여를 목표로 개발 중이며, 이를 통해 단장증후군을 앓고 있는 소아 및 성인 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

[한미약품 희귀의약품 지정 현황]

 

제품명	적응증	희귀약 지정국	지정년도
LAPSTriple Agonist (HM15211)	원발 담즙성 담관염	미국 (FDA)	2020
	원발 경화성 담관염	미국 (FDA)	2020
Oraxol	연조직육종	유럽 (EMA)	2019
	혈관육종	미국 (FDA)	2018
LAPSGLP-2 Analog (HM15912)	단장증후군	미국 (FDA)	2019
		유럽 (EMA)	2019
	희귀 소아 질병 (RPD) - 단장증후군	미국 (FDA)	2020
HM43239	급성 골수성 백혈병	미국 (FDA)	2018
LAPShGH (efpegsomatropin)	성장호르몬 결핍증	유럽 (EMA)	2018
LAPSGlucagon Analog (HM15136)	인슐린 자가면역 증후군	유럽 (EMA)	2020
	선천성 고인슐린증	미국 (FDA)	2018
		유럽 (EMA)	2018
	희귀 소아 질병 (RPD) - 선천성 고인슐린증	미국 (FDA)	2020

 

 

 

 

현재 한미약품은 단장증후군 적응증으로 LAPSGLP-2 Analog의 국내 임상 1상을 진행하고있으며, 올해 하반기 미국 및 유럽 임상 2상을 시작할 예정이다. LAPSGLP-2 Analog는 2019년 FDA와 유럽 EMA로부터 단장증후군 치료 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

 

한미약품 대표이사 권세창 사장은 “자체개발 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 파이프라인 등으로 희귀약 지정을 받은 사례가 13건에 달하는 등 이 분야에서의 혁신성을 지속 입증해 나가고 있다”며 “지속적인 연구개발 및 적응증 확대를 통해 희귀질환으로 고통받는 유소아를 비롯한 전세계 환자들의 삶의 질을 획기적으로 높일 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

 

단장증후군(Short bowel syndrome)은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실됨으로써 발생하는 흡수 장애로 인해 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법)과 같은 인위적인 영양 보충이 필요하며, 심한 경우 생명을 위협하기도 한다.

 

특히 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발생하는 것으로 알려져 있는 소아 단장증후군은 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며, 하루 10시간 이상 소요되는 총정맥영양법으로 인해 소아 환자와 가족들까지 정상적인 생활을 영위하기 어렵다. 또 주사 삽입 부위 감염으로 인한 패혈증 및 혈전증 등의 심각한 부작용에 취약하며, 소아여서 생존율이 50% 이하로 매우 낮다.

 

[i] RPD는 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질의 개발을 장려하기 위한 FDA의 특수 프로그램이다. RPD 지정을 받은 적응증으로 해당 후보물질의 시판허가를 받을 경우, 향후 다른 제품 개발시 사용할 수 있는 Priority Review Voucher(PRV)를 받을 수 있다. PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리로, 다른 제품의 시판허가 절차시 사용하거나 회사 간 PRV를 판매 또는 양도할 수 있다.

정동명 기자  dmjung@binews.co.kr