유전자 치료약 개발을 위한 제약기업의 움직임이 활발해지고 있다.

그동안 유전자 이상에 의해 일어나는 유전성 질환은 근본적인 치료가 곤란했지만, 바이러스 벡터(매개체) ‘아데노연관바이러스(AAV)’ 활용 기술 확산에 따라 실용화가 진전되고 있다.

이러한 흐름 속에서 AAV 기술을 가진 바이오기업에 제약기업이 주목하고 있다. 유전성 질환 영역에서 유전자 치료약 개발 경쟁 격화가 예상된다.

안정적 공급

다이이찌산쿄는 4월 1일 유전자 치료약 개발을 위해 미국 울트라제닉스의 유전자 치료약 제조 기술을 이용하는 계약을 1억 2,500만 달러에 체결했다고 발표했다.

기술 이전 후에 추가로 2,500만 달러를 출자한다.

유전자 치료 사업화에는 치료용 고품질 AAV를 안정적으로 공급하는 것이 요구된다.

울트라제닉스는 ‘HeLa세포’ 등을 사용한 AAV 생산기술을 가지고 있어 다이이찌산쿄는 이 기술을 바탕으로 유전자 치료약 제조 기술을 확립해 가고자 한다.

이르면 2020년대 안에 치험약 제조를 시작할 예정이다.

일본 기업의 유전자 치료약 개발 전략으로 유전자 치료 분야의 핵심인 AAV 관련 기술에 강점을 가진 바이오기업과 제휴하는 경향이 나타나고 있다.

아스텔라스제약은 오덴테스 테라퓨틱스를 완전 자회사화하고 유전자 치료 분야를 강화한다..

관련 기술 보유

오덴테스는 AAV 관련 기술을 다수 보유하고 있으며, 중도의 근력 저하나 호흡 부전 등을 나타내는 희귀 신경근 질환을 대상으로 유전자 치료약 개발을 진행하고 있는 바이오 제약기업이다.

아스텔라스 제약은 오덴테스의 기술을 바탕으로 유전자 치료약 개발을 가속화할 예정이다.

2019년 12월의 회견에서 아스테라스 제약의 오카무라 나오키 부사장은 “(중점 영역으로 자리매김한) 유전자 치료 분야에서 선도적 위치 확립을 위한 중요한 진전”이라고 평가했다.

약가 결정

AAV를 사용한 치료약 사용도 눈앞에 다가왔다. 2월에 후생노동성은 스위스 노바티스가 개발한 ‘졸겐스마’의 제조판매를 승인하고, 5월에 약가를 결정했다.

졸겐스마는 전신의 근력이 저하하는 진행성 유전성 질환 ‘척수성 근위축증(SMA)’ 치료약이다.

SMA의 원인이 되는 유전자의 기능 결손을 특정 유전자를 가진 AAV를 투여해서 보완한다.
유전성 질환은 이제까지 치료가 곤란하다고 여겨져 왔지만, 새로운 기술 등장에 의해 본격적인 치료가 가능해졌다.

앞으로 AAV 생산과 제조설비 등 중심 기술에 강점을 가진 바이오기업과 제약회사의 제휴가 더욱 진전될 전망이다.

<용어 해설>
아데노연관바이러스(AAV) - 질병을 일으키지 않는 바이러스이며, 유전자 치료약으로 활용이 기대된다.

유전자 이상에 의해 변이한 세포에 특정 유전자를 조합한 AAV를 감염시키면 유전자 이상을 보완할 수 있다.

질환에 따라 AAV에 조합하는 유전자를 바꿈으로써 이제까지 치료가 곤란했던 다양한 유전성 질환을 근본적으로 치료할 수 있을 것으로 기대되고 있다.

*출처: 닛칸코교신문