우리나라는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 식약처에서 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.

식약처는 일부 약품에 대해 대상 질환추가와 함께 비소세포폐암 환자의 치료제인 '모보서티닙'을 포함한 희귀의약품을 추가해 재공고 했다.

식품의약품안전처(처장 이의경)는 ‘모보서티닙’ 을 희귀의약품으로 신규 지정하고, 희귀의약품으로 지정된 ‘이필리무맙’ 등 3종에 대해서는 대상 질환을 추가하여 6월 1일 공고했다.

이번에 주요 변경 내용은 표피성장인자수용체 변이가 있는 비소세포폐암 환자의 치료제로, 경구제 모보서티닙의 추가와 함께, 이필리무맙(DNA 불일치 복구 결함 등이 있는 성인 환자에서 재발한 전이성 직결장암), 익사조밉(자가 조혈모세포 이식을 받은 다발성골수종 환자의 유지요법), 라불리 주맙(비정형 용혈성 요독증후군(aHUS : atypical Hemolytic Uremic Syndrome) : 혈관 내에 혈전에 만들어지면서 혈액의 흐름을 방해하고 적혈구가 파괴되어 용혈성 빈혈이 발생하는 병으로 보체계 조절 이상 등과 연관되어 발생)이 추가 지정됐다.

식약처는 이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나갈 것이라고 밝혔다.

이번 지정 공고 내용은 식약처 홈페이지(www.mfds.go.kr) → 알림 → 공고에서 확인이 가능하다.