닛폰신약, DMD 치료제 ‘빌텝소’ 승인

남자아이에 발증 유전성 근질환 치료제 한국의약통신l승인2020.05.29 06:00:00

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▲ '빌뎁소' / 사진= 닛칸코교신문

닛폰신약은 뒤시엔느형 근디스트로피(DMD) 치료제 ‘빌텝소(일반명 빌톨라르센)’의 제조판매 승인을 후생노동성으로부터 취득했다.

DMD는 남자아이에게 발증하는 유전성 근질환으로, 근본적인 치료법이 없다.
하지만 이 제제로 진행 억제와 생명 예후 개선을 기대할 수 있다. 약가 기재를 거쳐 조기 판매를 목표로 한다.

이 제제는 닛폰신약과 국립정신·신경의료연구센터가 공동연구로 발견한 모르폴리노 화합물로 합성된 안티센스(변이한 유전 정보의 일부를 읽지 않고 건너뛰는) 핵산 의약품이다.
 
환자의 근육 안에 있는 변이한 디스트로핀 유전자인 엑슨53를 스킵시키고, 기능을 하는 디스트로핀 단백질의 생산을 촉진한다.

엑슨53 스킵에 대응하는 유전자 변이를 가진 DMD 환자에 대해 치료 효과를 기대할 수 있다.

*출처: 닛칸코교신문

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