유전자 치료약을 개발하는 일본의 안제스는 미국에서 자사 제품인 ‘콜라테젠’의 새로운 임상시험을 시작했다. 콜라테젠은 체내에 유전자를 보내 발혈관을 재생하는 것으로 일본 국내 제조사가 개발한 최초의 유전자 치료약이다.

이번 임상시험을 2년 이내에 완료하고 최종 단계 임상시험으로 넘어갈 계획이다. 유전자 치료제는 유럽과 미국이 앞서가고 있어, 안제스는 이번 치료제 개발을 계기로 본거지인 미국 시장을 본격적으로 개척한다는 계획이다.

콜라테젠은 중증 동맥경화 환자의 발 혈관을 재생하는 약으로, 일본에서는 2019년 3월에 후생노동성이 승인하고 9월에 보험적용 됐다. 약가는 60만360 엔이다. 일본 국내 메이커 최초의 유전자 치료약이며, 타나베미츠비시제약이 9월부터 판매하고 있다.
 
미국에서의 임상시험은 안제스의 재도전이며, 중요한 국면이라고 할 수 있다. 안제스는 과거에 미국에서 임상시험을 실시했지만, 환자가 모이지 않아 2016년에 임상시험을 중지한 적이 있다.

이번에는 더 폭넓은 환자에 대해 실시한다. 대상자는 동맥경화가 원인인 하지궤양이 있는 환자 중 하지 절단 리스크가 있는 환자로 한다. 환자 수는 60명인 비교적 소규모 임상시험으로, 투여량과 투여횟수의 범위를 좁힌다.

지난 번 임상시험에서는 혈행재건술을 적용할 수 없는 중·후기 스테이지의 환자를 대상으로 했다. 평가항목을 종래의 ‘하지 절단’과 ‘사망’에서 ‘궤양 개선’으로 변경하고, 초기 스테이지의 환자를 대상으로 함으로써 시장 확대를 기대할 수 있다고 한다.

또한, 일본에서 이미 승인을 얻은 적용범위보다도 더 폭넓은 환자를 대상으로 하고 있다.

안제스의 야마다 에이 사장은 “시장 규모는 미국이 압도적으로 크다. 좋은 결과가 나오면 조기 승인될 가능성도 있다. 전략적으로 선별된 적은 수의 환자로 임상시험을 실시해 조기에 승인을 얻고 싶다.”고 말했다. 또한 이번 임상시험에 대해 “하지 절단이나 사망을 지표로 한 과거의 임상시험 방식으로는 승인이 어렵다는 것을 FDA가 인정했던 것”이라고 생각하고 있다.

미국에는 만성 동맥폐색증 환자 중 궤양을 가진 환자가 100만 명 규모 존재하는 것으로 알려지고 있다. 어느 정도 사용될지는 “치료 현장에서 콜라테젠이 갖는 의의, 시장에서 콜라테젠이 차지하는 위상에 따라 달라질 것”(야마다 사장)이라고 보고 있다.

미국 IMS의 조사로는 이 약제의 대상이 되는 시장은 50억 달러 규모라고 한다. 한편, 일본에서는 연간 1,000 명의 환자가 2회 투여한다고 했을 때, 그 시장 규모는 12억 엔이라고 한다. 야마다 사장은 “미국처럼 더 폭넓은 환자를 대상으로 하면 (일본에서의 잠재적 시장은) 더 커지고, 장래에는 미국의 10분의 1 정도(500억 엔)가 될 것이다”라고 분석한다.

안제스는 일본에서는 안정 시 동통 개선을 목표로 한 최종 단계 치험을 진행하고 있다. 앞으로는 미국처럼 ‘하지 절단 리스크가 낮은 환자’를 대상으로 한 치험도 실시할 계획이다.

안제스는 오사카대학에서 출발한 신약 제조 기업으로, 2002년에 도쿄증권거래소 신규 기업에 상장했다. 콜라테젠 개발은 1999년의 회사 설립 시부터 추진해 왔다.

오사카대학에서 출발한 제약기업 안제스는 지난 3월 3일 신종 코로나바이러스를 예방하는 백신을 개발한다고 발표한바 있다. 오사카대학, 타카라 바이오와 공동으로 착수한다. 안제스는 독자적인 ‘DNA 백신’을 사용하는 기술로 도전하는데, 동물실험 등을 한 후에 빠르면 6개월 이내에 임상시험을 진행할 계획이다.

*유전자 치료
유전성 질환에 대한 치료법으로 개발됐다. 치료용 유전자를 체내에 보낸다. 치료 효과가 매우 높아 종전에는 치료법이 없었던 선천성 난치병과 희소질환에도 효과가 있다. 암이나 생활습관병 등에 대한 응용연구도 진행되고 있다.

**출처: 닛케이산교신문