혈액암 치료에 획기적 치료약 '킴리아‘

김철용 기자l승인2020.01.22 06:00:00

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일본 최고가 3,300만 엔이지만 압도적 치료 효과
항암제 듣지 않는 난치성 백혈병 80% 이상 치료

백혈병과 림프종 등 혈액암에 대한 획기적 치료약 ‘킴리아’가 일본에서는 지난해 5월부터 의료 현장에서 사용될 수 있게 됐다. 킴리아는 미국에서 개발된 CAR-T(카티) 세포 요법이라고 불리는 새로운 유형의 면역요법이다. 가격은 일본 최고 약가인 약 3,300만 엔으로 고액이지만, 무엇보다 주목받고 있는 것이 혈액암에 대한 압도적 치료 효과다. 의료 현장에 그야말로 혁명이 일어나고 있다.

CAR-T는 환자 본인의 면역세포를 추출해서 암세포를 공격하는 유전자를 도입한 후에 체내로 돌려보내는 방식이다. 오노약품공업과 미국 브리스톨-마이어스 스퀴브(BMS)가 개발한 암면역약 ‘옵디보’와 같은 면역요법이지만, 차이점은 옵디보는 암세포가 가진 면역억제능력을 방해하는 면역의 브레이크를 깨는 의약품인 반면, CAR-T는 유전자 재조합 기술을 사용하여 면역의 공격력을 높이는 액셀 역할을 하는 의약품이라는 점이다.

킴리아는 스위스의 대형 제약기업 노바티스가 2017년에 미국에서 판매를 시작했다. 일본에서는 2년 늦은 2019년 5월부터 등장했는데, 기다리던 환자는 많았다. 킴리아로 체내 암세포가 소실된 ‘관해(寬解)’ 상태가 된 환자도 있으며 “이 약이 내 생명을 연장시켜 주었다”고 하는 감격의 목소리도 있다.

일본에서는 3,300만 엔이라는 가격만이 주목받고 있지만, 세계의 의료 현장이 주목하는 것은 그 치료 효과다. 노바티스의 임상시험에서는 항암제가 듣지 않게 된 난치성 백혈병의 80% 이상, 악성 림프종의 50% 이상에서 치료 효과가 있었다. 또한, 효과가 있었던 환자 중 다수에서 암세포가 거의 사라졌다. 미국 식품의약품국(FDA)이 신속히 승인한 것도 그 압도적인 치료 성적 때문이었다.

이러한 치료 효과가 있기 때문에 개발 경쟁은 과열되고 있다. 일본에서도 2016년 7월에 오노약품이 벨기에의 셀야드사와 기술 제휴한 것을 시작으로, 2017년 1월에 다이이찌산쿄가 미국 카이트 파머(미국 길리어드 사이언스가 2017년에 1조 3,000억 엔으로 매수)와 제휴하는 등 개발이 활발해지기 시작했다.

개발에서 앞서 나간 것은 노바티스지만, 미국에서는 2017년 10월에 미국 카이트(미국 길리어드 사이언스가 매수)의 ‘예스카타’도 승인을 받았다. 지금은 미국과 유럽뿐만 아니라 중국도 개발 경쟁에 참전하는 등 차세대 CAR-T를 둘러싼 움직임은 전 세계로 확산되고 있다.

압도적인 치료 효과로 주목을 받고 있지만, 실은 과제도 있다. 그 중 하나가 혈액암에는 효과가 있는 반면, 폐암이나 대장암 등 고형암에는 효과가 별로 없다는 것이다. 킴리아와 예스카타를 비롯해서 현재 실용화된 CAR-T는 모두 백혈병과 악성 림프종 등 혈액암에 대한 치료제다. 고형암에 대한 연구도 진행되고 있지만 현재까지는 효과가 높지 않다고 한다.

또 하나의 과제는 재발할 가능성이 있다는 점이다. 미국 메모리얼슬로언케터링 암센터가 CAR-T를 투여 받은 환자를 대상으로 조사한 결과, 일단 암세포가 체내에서 사라진 후에 재발한 환자도 일부 있다는 보고를 발표했다. 현시점에서는 모든 혈액암 환자에게 사용할 수 있는 것은 아니기 때문에 과잉 기대는 금물이다.

이 2개 과제를 극복하는 데 노력하는 연구도 진행되고 있다. 그 중 하나가 야마구치대학이 설립한 스타트업 기업인 노일 이뮨 바이오텍이다. 이 회사가 개발하고 있는 것은 암세포를 공격하는 힘을 강화해 그 효과가 지속되도록 하는 차세대형 CAR-T다. ‘프라임 CAR-T’라고 부르는 기술로, 동물실험에서는 다양한 고형암에 효과가 있다는 것을 확인했다. 또한, 암 치료의 최대 문제인 재발을 막을 가능성도 기대되고 있다.

“프라임의 우위성은 높지만, 라이벌도 많다. 실용화되는 스피드도 중요하다.” 이시자키 히데노부 사장은 기술 우위성을 무기로 실용화를 향해 스피드를 내고 있다. 이미 일본 국내 최대 기업인 타케다약품공업에 2개 제품 후보의 상업화 권리를 제공했다.

타케다는 2019년 안에 제1단계 치험을 시작할 계획이다. 이시자키 사장은 “다양한 암 면역 응답에 응용이 가능하다. 많은 제약회사와 연계해서 이 기술로 세계를 리드해 가겠다”며 자신을 보인다.

*출처: 닛케이산교신문

김철용 기자  medi@binews.co.kr
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