일본 오사카대학에서 시작된 스타트업 기업인 안제스는 지난 가을 이 회사가 개발한 유전자 치료약 ‘콜라테젠’에 관해 기자회견을 열었다. 야마다 에이 사장은 “앞으로는 환자수가 압도적으로 많은 미국에서 승인 신청할 것이다”라고 말했다. 현재는 환자수가 한정된 일부 질환에만 사용할 수 있지만 “다른 질환에도 적용될 수 있도록 준비해 가겠다”고 밝혔다.

콜라테젠은 생활습관병으로 인해 손과 발의 혈관이 막혀 궤양이 생긴 환자에게 새로운 혈관을 만드는 유전자를 주입함으로써 혈행을 개선한다. 약가는 1회 60만 엔이며, 9월 10일부터 의료현장에서 사용하고 있다. 피크인 해의 환자 수는 992명이고, 매출액은 12억 엔이 될 것으로 전망되고 있다.

일본에서 처음 등장하는 유전자 치료약으로 시장의 주목을 모았지만, 약가가 예상보다 낮아서 안제스의 주가는 하락했다. 9월 9일 종가는 571엔으로, 약가에 대한 보도가 나오기 전인 8월 26일(930엔)에 비해 39% 낮았다.

한편 이 제품은 타나베미츠비시제약이 근주용 4mg’을 발매한다. 중증화한 만성동맥폐색증 환자가 대상이다. 제조판매 승인은 5년간의 조건·기한부로, 시판 후의 증거 구축이 중요해진다.

승인 시에 부과된 사용 조건을 충분히 고려해서 이 질환 치료에 정통한 혈관외과와 순환기 내과 의사가 있는 의료기관을 대상으로 시설 담당 MR이 정보를 제공해 갈 계획이다.

이 제제를 승인할 때에는 “유효성이 추정 단계에 있다”고 생각되기 때문에 “중증화한 만성동맥폐색증에 관한 충분한 지식·치료 경험을 가진 의사의 책임 하에서 창상(創傷) 관리를 복수 진료과가 연계해서 실시하고 있는 시설에서 사용해야” 한다는 조건이 부과됐다. 모든 증례를 대상으로 사용 성적 비교 조사를 실시해서 5년 이내에 제조판매 후 승인 조건 평가를 할 필요도 있다.

일본 국내의 대상 환자 수는 연간 약 1000명 정도라고 하는데, 환자수도 적고 이 제제를 사용하는 의료기관 수도 한정될 전망이다. 전문 MR를 배치하는 것이 아니라, 승인 조건을 충족하는 의사와 의료기관을 대상으로 해당 시설의 담당 MR이 정보를 제공한다. 피크 시 매출액은 10년 후에 12억 엔을 전망하고 있다.

이 제제는 사람의 간세포증식인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA이다. 주사를 통해 하지의 근육 세포에 흡수된 후에 세포 내에서 전사·번역돼 HGF를 생산·분비한다. HGF의 혈관 신생 작용으로 허혈 부위의 혈관 수와 혈류량을 늘려 허혈 상태를 개선시킨다.

<출처: 야쿠지닛포, 니혼게이자이신문>