일본 후생노동성은 체내에 유전자를 넣어 질병을 고치는 유전자 치료약 등 재생의료제품의 제조 판매에 필요한 심사기간을 단축한다. 획기적인 신약 등을 우선적으로 심사해서 대개 1년 정도 걸리는 심사시간을 9개월 이내로 단축하는 것을 목표로 한다.

해외에서 승인된 제품을 일본에서 사용할 수 없는 기간을 최대한 줄이고자 하려는 목적이다. 일본 내의 개발을 촉진하는 것도 또 하나의 목적인데, 획기성에 부합하는 공정가격(약가)을 어떻게 설정할 것인가 라는 과제도 남아 있다.

제조판매 승인 여부를 심사하는 의약품 의료기기 종합기구(PMDA)의 체제를 2020년도에 강화한다. 재생의료제품을 우선적으로 심사하는 전문팀도 설립한다.

유전자 치료 외에도 사람 세포에 배양하는 등의 가공을 통해 신체 기능을 회복시키는 약도 대상에 포함된다.

일본 국내 최고액인 3,349만 엔으로 보험 적용된 백혈병 치료약 ‘킴리아’ 같이 환자의 면역세포를 추출해서 유전자 조작으로 암세포를 공격하는 능력을 높인 후에 체내로 다시 투여하는 약도 해당한다.

재생의료제품은 환자의 세포를 이용하는 경우도 있기 때문에 품질 평가가 어렵다. 이제까지 승인된 약이 7개 품목으로 적고, 심사에 시간이 걸린다는 과제도 있다.

심사 단축을 위해서는 2015년도에 창설한 ‘선구 심사 지정 제도’를 활용하도록 할 계획이다. 획기적 신약인 경우, 제조판매를 신청하기 전인 개발 단계에서 대상으로 지정해서 사실상 심사를 앞당기고, 정식 신청 후에도 우선적으로 심사한다.

보통의 의약품과 의료기기는 선구 심사 기간을 6개월로 하고 있는데, 재생의료제품은 9개월로 했다. 이미 재생의료제품 선구 심사는 시작되고 있으나, 이제까지 지정된 것은 11품목이고, 승인된 것은 1품목뿐이다. 심사 기간을 정해서 심사 체제를 확충함으로써 신청이 활발해질 전망이다.

약 10년 전까지는 해외에서 승인된 약을 일본에서 사용할 수 없는 ‘약물 지연(drug lag)’이 심각했다. PMDA에 따르면, 2007년도에는 제약기업의 신약 제조판매 신청은 미국보다 2.4년 늦고, 심사에 필요한 기간도 1년 길었다.

PMDA의 체제 확충을 추진함에 따라 심사에 필요한 기간의 단축화가 진전되었다. 2016년도에는 미국 및 유럽과의 차이는 거의 사라졌다고 생각된다.

한편, 제약기업이 제조판매 신청을 미국 및 유럽에서 먼저 하고 일본에서는 나중에 하는 문제는 여전히 남아 있다. 미국 등에 비해 일본에서 신약 등장이 늦어지는 경우는 아직도 많아 2016년도에는 그 차이가 1년이었다.

재생의료제품 심사는 아직 해외에서도 적어서 표준적인 심사 기간이 어느 정도인지 “명확히는 알 수 없다”(후생노동성). 후생노동성은 될 수 있는 한 단축하고 목표를 명확히 제시해서 일본에서의 개발과 신청을 촉진할 계획이다. 선구 심사를 받기 위해서는 세계에서 가장 먼저 일본에서 신청해야 한다는 조건을 만족시켜야 한다.

심사가 단축돼도 보험이 적용될 때에 정해지는 약가가 낮아 개발 의욕을 약화시킨다는 지적도 있다. 안제스가 개발한 유전자 치료약 ‘콜라테젠’은 60만 엔으로 책정돼서 실망감으로 인해 이 회사 주식을 매도하는 사태를 초래했다.

미국에서는 기존의 치료법 등과 비교해서 얼마나 효과가 있는지를 바탕으로 가격 교섭이 시작되는 데 비해 일본에는 제조원가를 바탕으로 한 독특한 원가계산방식을 채택하고 있어 콜라테젠의 경우에도 이 방식이 이용됐다. 이 방식은 “의약품의 가치를 적절히 반영하고 있지 않다”고 제약업계에게 받아들여지고 있다.

한편, 보험자의 입장에서는 이 방식이 “약가를 비싸게 하고 있다”는 의견도 있어서 제약기업의 개발 의욕과 의료보험 재정 양쪽 모두를 염두에 둔 개혁이 필요할 전망이다.

*출처: 니혼게이자이신문