닛폰신약이 뒤센형 근이영양증(DMD) 치료약으로 개발 중인 ‘빌톨라르센(일반명)’이 후생노동성으로부터 희귀질환용 의약품으로 지정 받았다. 이 지정에 의해 제조판매 인증 취득까지의 기간이 수개월간 단축되고 재심사 기간도 연장될 수 있다.

DMD는 남자 아이에게 발증하는 유전성 근질환이다. 유전자 변이가 원인이 돼서 근육 세포의 골조를 유지하는 디스트로핀 단백질이 생산되지 않아 근력이 저하한다. DMD의 진행을 늦추는 치료법이 현재는 스테로이드제 투여 이외에는 없어서 새로운 치료법 개발이 기대되고 있다. 닛폰신약은 조기 제품화를 목표로 한다.

빌톨라르센은 닛폰신약과 국립정신·신경의료센터가 공동연구로 발견한 모르폴리노 화합물로 합성된 핵산의약품이다. 미국에서는 이미 우선 승인 심사 지정, 희소질병용 의약품 지정, 희소소아질환 지정을 받았다.

<출처: 닛칸코교신문>