글로벌 헬스케어 기업 사노피(Sanofi)가 7월 6일~10일 호주 멜버른에서 열린 2019년 국제혈전지혈학회(ISTH) 연례학술대회에서 혈액응고인자의 반감기가 연장된 A형 혈우병 치료제 엘록테이트®(성분명: 혈액응고인자VIII-Fc융합단백, 에프모록토코그-알파(유전자재조합))와 B형 혈우병 치료제 알프로릭스®(성분명: 혈액응고인자IX-Fc융합단백, 에프트레노나코그-알파(유전자재조합))의 장기 연구 데이터를 바탕으로, 필요시 보충요법(On-demand treatment)에서 예방요법(Prophylaxis)으로 전환한 환자에서의 임상 성적을 사후분석한 연구 결과를 발표했다.

본 분석은 A형 혈우병 환자를 대상으로 엘록테이트의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 연구(A-LONG) 및 연장 연구(ASPIRE), B형 혈우병 환자를 대상으로 알프로릭스의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 연구(B-LONG) 및 연장 연구(B-YOND)를 기반으로 필요시 보충요법에서 예방요법으로 전환한 환자에 대해 시행되었다.

분석 결과 A형 혈우병과 B형 혈우병 참여자 모두에서 연간 출혈률 및 관절 출혈, 자발 관절출혈이 감소하였으며 신체 건강 및 스포츠, 레저와 관련한 삶의 질 지표가 향상되어 엘록테이트와 알프로릭스의 예방요법 전환이 출혈을 예방하고 삶의 질을 개선하는 데 긍정적인 영향을 미치는 것으로 나타났다.

LONG 및 ASPIRE 연구 참여자 중 엘록테이트® 필요시 보충요법에서 예방요법으로 전환한 중증 A형 혈우병 환자 70명 중 6개월 이상 예방요법을 지속한 67명(96%)을 분석한 결과, 연간 출혈률 및 관절 출혈률이 대체로 감소했다.

필요시 보충요법에서는 전체 연간출혈률(ABR, Annualised bleeding rates)의 중앙값은 30.0이었으나, 예방요법 전환 이후 1.5로 크게 감소했다. 연간 관절출혈률 중앙값은 필요시 보충요법에서 예방요법 전환 후 21.2에서 1.2로 감소했으며, 연간 관절 자발출혈률 또한 14.0에서 0.4로 감소했다.

또한 예방요법 시행 마지막 6개월 동안의 연간출혈률 및 연간 관절출혈률, 연간 관절 자발출혈률의 중앙값은 모두 0.0으로 우수한 출혈 예방 효과를 나타냈다. 투약 간격은 예방요법 시작 당시 중앙값 3.5일(3.5-7.0일)에서 마지막 회차에는 5.0일(3.5-7.0일)로 늘어났으며, 주당 투약량은 시작 당시 중앙값 75.0IU/kg(65.0-75.0IU/kg)에서 마지막 회차 시 70.0IU/kg(65.0-75.0IU/kg)으로 감소했다.

엘록테이트® 예방요법 전환 후 또 다른 임상지표인 관절 건강 점수 및 삶의 질 지표도 개선됐다.

연구 참여자 48명에서 측정된 관절건강점수(mHJHS)는 중앙값 20(12-34)에서 예방요법으로 전환한 이후 4점(-11-1)이 감소했으며, 연구 대상자의 29%에서 관절 통증이 감소했다고 보고했다. 연구 참여자 50명에서 측정한 삶의 질 지표는 중앙값 4점(-9-4)이 감소했으며, 신체 건강 및 스포츠, 레저 측면에서 가장 큰 차이를 보여주었다.

사노피-아벤티스 코리아의 스페셜티 케어 사업부인 사노피 젠자임을 총괄하는 박희경 사장은 “이번 연구결과는 엘록테이트®와 알프로릭스®가 투약 빈도를 줄이면서도 혈우병 환자들이 건강한 일상을 유지할 수 있음을 보여주었다”며 “현재 출시를 준비 중인 두 혈우병 신약이 한국 환자들의 치료와 삶에도 기여할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.