약사·식품위생심의회 의약품 제1부회는 5월 28일, 앨라일람(Alnylam Pharmaceuticals)재팬이 신청한 일본 최초 RNAi 치료약 ‘온패트로 점적정주 2mg/mL’ 등 8건의 제조판매 승인과 일부 변경 승인에 대해 심의했다.

심의 품목은 이하와 같다.

▼데피텔리오 정주 200mg(닛폰 신야쿠): 새로운 유효성분 데피브로타이드 나트륨를 함유하여 간 굴 모양 혈관폐색증후군을 효능·효과로 한다. 미승인약·적응외약 검토회의의 개발 요청 품목.

▼온패트로 점적정주 2mg/mL(앨라일람 재팬): 새로운 유효성분 파티시란 나트륨을 함유하여 말초신경 장애 등 전신성 장기 장애를 일으키는 ‘아밀로이드성 다발신경병증’을 효능·효과로 한다. 희귀질병용 의약품으로 지정되어 있다.

▼울토미리스 점적정주 300mg(알렉시온 파마): 새로운 유효성분 라불리주맙(유전자 변형)을 함유하여 야간 헤모글로빈뇨증을 효능·효과로 한다. 희소질환용 의약품.

▼설토피 배합주 플렉스터치(노보 노디스크 파마): 유효성분 인슐린 데글루덱(유전자 변형)과 리라글루티드(유전자 변형)를 함유하는 새로운 의료용 배합제. 2형 당뇨병을 효능·효과로 한다. 인슐린과 GLP-1 수용체 작동제를 배합한 제품은 일본 국내에서는 최초.

▼인튜니브정 1mg, 3mg(시오노기제약): 유효성분 구안파신 염산염을 함유하는 주의결핍 과잉행동 장애(ADHD) 치료제로, 종래에는 소아만 투여 가능했지만 성인도 사용할 수 있도록 했다.

▼로미플레이트 피아주 250μg 조제용(쿄와하코기린): 유효성분 로미플로스팀(유전자 변형)을 함유하는 혈소판 조혈 자극 인자 제제로, 재생 불량성 빈형을 효능·효과에 새롭게 추가한다.

▼미니린멜트 OD정 25μg, 50μg(페링 파마): 유효성분 데스모프레신 아세트산염 수화물을 함유하는 항이뇨 호르몬용제로, 이미 60μg, 120μg, 240μg가 승인되었으나 25μg, 50μg 제형을 새로 만들고, 야간 빈료를 효능·효과에 추가한다.

▼로나센 패치 20mg, 30mg, 40mg(대일본스미토모제약): 유효성분 블로난세린을 함유하는 항정신병제로, 효능·효과는 통합실조증. 정제는 이미 승인되었으나, 새롭게 외용제를 추가했다.

또한, 아스텔라스 암젠 바이오파마의 항PCSK9 단클론항체 제제 ‘레파타’의 일부 변경 승인에 관한 보고가 행해질 예정.

▼레파타 피하주 140mg 주사기, 140mg 펜, 420mg 오토미니도저(아스텔라스 암젠 바이오파마): 유효성분 에볼로쿠맙(유전자 변형)을 함유하는 항PCSK9 단클론항체 제제로, 새롭게 고콜레스테롤혈증을 효능·효과에 추가한다.

또한, 이 날의 부회에서는 바이엘약품의 ‘애플리버셉트(유전자 변형)’를 희소질환용 의약품으로 지정할지 여부를 심의한다.

▼애플리버셉트(유전자 변형)(바이엘약품): 예정된 효능·효과는 혈관신생 녹내장.

<출처: 야쿠지 닛포>