AI·데이터분석 기술 발전에 정부가 적극 지원
2022년 세계 시장 2천억 달러, 2015년보다 2배 증가

일본 제약사들이 난치병인 희귀질환 치료를 위한 신약개발에 속도를 내고 있다.
환자수가 적어 기업에는 확신이 없는 분야였지만, 디지털화의 진전과 정부의 지원을 배경으로 수익 창출을 기대할 수 있게 됐다.

후지필름과 다케다약품공업 등 국내외에서 사업화를 가속화하여 구미(歐美) 대형파마에 대항할 수 있는 수익원을 키울 계획이다. 이는 효과적인 약물이 부족했던 희귀질환 치료 확충이 기대되는 한편 환자수가 상대적으로 많은 타 난치병의 응용 등 기술·산업 기반의 강화로 이어질 가능성도 있다. 

日정부, 산업기반 구축 목표로 개발 지원 
희귀질환은 환자수가 극히 적은 난치병으로 세계에 7천개 정도가 있다.
암과 생활습관병 등 환자수가 많은 분야와 비교해 수익성이 낮아 구미의 대형 제약사는 거의 다루지 않는 분야다.

그러나 인공지능(AI) 및 데이터분석 기술 진전으로 신약개발은 효율화가 급속하게 진행되어 시장이 작은 희귀질환에서도 수익을 창출 할 수 있다.   

게다가 희귀질환 분야에서 일본은 우위성이 높은 것으로 알려져 있다. 이 때문에 미국, 유럽과 비교해 난치병으로 지정된 환자에게 좋은 제도가 있어, 대상 환자 수가 적더라도 신약의 승인을 받기 쉬운 측면이 있다.

일본 정부도 희귀질환의 환자 구제와 더불어 세계에서 경쟁할 수 있는 산업기반 구축을 목표로 개발을 지원하고 있다. 그 일환으로 연구비의 절반을 교부하는 자금지원 및 세제(稅制)혜택 외에도 일반적으로 1년 정도 걸리는 심사기간을 절반으로 축소하는 신제도를 도입했다.

희귀질환 시장 2022년 2천억 달러, 성장률 10% 예상
이로 인해 환경변화를 겪는 제약들은 개발을 강화한다.
후지필름은 희소질환 ‘라이소좀병’의 치료연구를 본격화한다.

라이소좀병은 체내에 불필요해진 물질을 분해하는 효소에 이상이 발생해 간과 뼈, 중추신경에 심각한 증상이 나타나는데, 성인이 되기 전에 사망하는 경우가 많다.
이에 후지필름은 재생의료기술을 응용했다.

실험쥐를 이용한 실험결과 임상시험에서 질환의 원인이 되는 불필요한 효소의 축적을 감소시키는 효과를 확인했다. 

다케다제약은 희귀질환 대형제약사 샤이어를 약 7조 엔에 인수한 바 있다.
다케다제약은 샤이어에서 도입한 기술을 바탕으로 혈액 난치병 ‘혈우병’과 신체 여러 곳이 부풀어 오르는 ‘유전성 혈관부종’ 등 12종류 의약품 후보 개발을 추진한다.

각 제약사는 일본에서 개발에 성공한 신약을 해외에 판매하면 희귀질환 분야에서도 연간 매출이 1천억 엔 이상의 ‘블록버스터(대형신약)’가 탄생할 것으로 판단하고 있다. 또한 개발한 기초기술이 보다 환자수가 많은 난치병에 적용할 수 있는 효과도 기대하고 있다.

JCR파마는 희소질환치료에서 난제인 뇌에 약물을 전달하는 획기적인 신기술 개발에 성공했다.

파킨슨병과 알츠하이머병 등 뇌신경에 관계하는 난치병에도 응용이 가능해 세계 대형제약사가 제휴를 제의하고 있다.

개별 희귀질환 시장규모는 작지만 종류가 많아 전체로 보면 크게 늘어난다. 영국조사 기관에 따르면 세계 희귀질환 관련 시장은 2022년에 2천억 달러로 2015년보다 2배 증가할 것으로 예상되며, 성장률은 연 10% 이상을 전망한다. 현재, 6천억 달러 규모의 희귀질환 이외의 제약시장(4~5%)을 웃도는 수준이다.

이는 생활습관병과 항암제 영역에서는 구미 세력에 뒤처지고 있는 일본이 존재감을 높이는 계기가 될지 모른다.
<출처: 니혼케이자이신문>