노바티스 척수성 근위축증(SMA) 치료  ‘AVXS-101’
일본에서 내년 판매 예정, 성공보수제도 필요성 여론

스위스의 노바티스는 내년에도 일본에서 유전자치료약을 발매한다고 밝혔다.

척수성 근위축증(SMA)이라 일컫는 신경성 난치병을 1회 투여로 치료가 가능하다는 획기적인 약이다. 다만 약의 가격이 엄청나게 높은 고가가 될 것으로 예상하며 미국에서는 ‘5억 엔도 뛰어넘을 것’이라고 내다보고 있다. 일본의 현행 약가제도에서는 어느 정도로 가격 책정이 이루어질 지 주목되고 있다.

노바티스는 지난 말, 후생노동성에 유전자치료약 ‘AVXS-101’의 승인을 신청했다. 스피드 심사가 실시되는 ’우선 심사지정제도‘ 대상품목으로 정해져 있어 빠르면 2019년 전반기에도 승인이 날 가능성이 있다.

SMA는 근육을 움직이기 위한 단백질 ‘SMN’이 정상적으로 생성되지 못한 유전병으로, 일본에는 환자수가 약 1,000명 정도의 희소한 질환이다. 유아기에 발생되는 증상으로는 중증에 해당하는 경우 2년 이내로 9% 이상이 사망한다. 인공호흡에 의해 생명 연장이 가능하지만 잠자는 상태의 연장일 뿐이다.

AVXS-101은 SMN 단백질의 유전자를 아데노를 수반한 바이러스라고 일컫는 유전자치료용 바이러스에 주입하여 환자에게 투여한다. 그러면 체내에서 정상적인 SMN이 만들어져 근육이 움직이게 되는 것이다.

해당 약이 주목받는 것은 높은 효과 때문이다. 중증의 경우, 20개월 후에 인공호흡 등의 처치를 받지 않아도 생존이 가능한 ‘행운의 생존률’은 고작 8%밖에 되지 않는다. 하지만 임상시험에서 AVXS-101의 투여를 받은 환자 15명에서 100%라는 결과가 나왔다.

SMA에 대한 다른 치료법으로는 미국 바이오젠이 2017년에 발매한 ‘스핀라자’라고 하는 약제가 있다. 2018년간 판매금액이 2,000억 엔에 임박할 정도로 큰 스케일의 약이라고 할 수 있다. 스핀라자는 4개월에 1번씩 골수에 주사를 놓을 필요가 있지만, 유전자치료약은 주사 한 번이면 된다. 언제까지 효과가 지속될지는 앞으로 확인이 필요하지만 환자에게 부담이 대폭 줄어들게 된다.

초점은 약의 가격이다. 해외보도에 따르면 노바티스의 간부는 투자가들을 향해 ‘환자 당 400만~500만 달러(약 4억 6,000만~5억7,000만 엔)라도 비용대비 효과가 있다.’라고 언급했다. 약 가격이 자유로운 미국에서는 한 번에 5억 엔 전후의 약값이 설정될 가능성이 있다.

약 가격치고는 파격적이지만 비현실적이라고도 할 수 없다. 스핀라자는 미국에서 4,200만 엔이며, 일본에도 연간 2,800만 엔의 약제비가 든다. 반대로 10년간 투여 하면 미국에서 4억 엔, 일본으로는 3억 엔이 된다.

중증이나 중등증의 SMA 발증률은 출생자 2만 명에 1명이며, 일본에는 연간 50명의 SMA의 아기들이 태어나고 있다고 계산하고 있다. 이들 전원에게 유전자치료약을 투여할 경우 1인당 3억 엔이라고 치면 연간 150억 엔의 보험재정 충돌도 일어날 수 있다.

약가 산정에 맞춘 기존약의 가격이외에 여러가지 요소를 고려하지 않으면 안 된다. 인공호흡 관리나 간호등의 비용이 얼마만큼 경감되었는가. 그리고 치료 성공률, 장기적인 약 효과 유지 정도 등도 고려해야하는 핵심이다.

성공수가 고려하는 방법과 분할지불제를 검토할 필요성도 있다고 본다. 예를 들면 '약효가 유지됐던 매년마다 책정된 액수를 지불할 것'이라고 알리는 방법을 고려해볼 수 있다. 재정상의 임팩트가 억눌려 장기 효과가 불명한 약제임에도 당연한 댓가로 설정되기 쉽다.

하지만 현재 진행되는 약 가격제도에서는 이렇다 할 대응이 없다. 유전자치료약의 개발에 주력하고 있는 아스테라스제약의 야스가와 타케시 사장은 "승인해서 처음으로 약 가격을 교섭하는 것과는 다르다."고 지적했다. 약 가격과 지불에 대한 틀을 보다 신속히 논의해야 한다고 단언한다.

IPS세포를 쓰는 재생의료제품 등, 이후에도 고액의 의약품이 잇따를 가능성은 높다. 국가에서는 환경정비와 제도설계를 어떻게 할 것인가. 발 빠른 대응이 강구되고 있다.

<출처: 닛케이산교신문>