미국 앨나일람(Alnylam)의 일본법인 ‘앨나일람 재팬’은 유전자변이에 의한 진행성 희귀난치성 질환인 트랜스티레틴(hATTR) 아밀로이드증에 대한 RNAi 치료제 ‘파티시란(patisiran)’에 대해 일본 내 신청을 완료했다.

이번에 승인될 경우 일본 내 첫 RNAi 치료제가 된다. 또 희귀질환용의약품으로 지정된 우선 심사의 대상으로 내년 중반 승인을 예상하고 있다.

파티시란은 트랜스레틴(TTR) 유전자를 표적으로 한 RNAi 치료제로, 정맥투여로 특이적인 메신저 RNA를 목적으로 그 발현을 정지하여 TTR단백질이 만들어지기 전에 간에서 생산을 저해하도록 설계되었다. 또 체내 조직에서 TTR의 축적이 감소함으로써 hATTR 아밀로이드증의 진행을 정지하고, 연장시킨다.

미국 FDA에서도 획기적인 치료제로 희귀질환용의약품으로 지정되어 이미 승인이 완료됐으며, 유럽 EMA에서도 승인을 취득했다.

한편 앨나일람은 RNAi 기술을 활용한 신약을 연구 개발하는 기업으로, 후기 개발단계에서 세 개의 후보화합물을 보유하고 있다. 또 올해 여름 일본법인을 설립해 사업을 개시했으며, 파티시란의 승인취득으로 일본 시장 진출을 도모하고 있다.
<출처: 야쿠지닛보>