미국 화이자는 ‘뒤시엔느형 근디스트로피(DMD)’을 대상으로 한 ‘도마그로주맙(domagrozumab)’의 제2상 시험에서 유효성의 주요평가항목을 달성하지 못하자 B5161004 임상시험을 중단하기로 결정했다고 밝혔다.

향후 데이터 전체의 분석을 실시하여 개발방향성을 검토해 갈 것으로 보인다.
B5161004 임상시험은 6~15세까지의 DMD의 남아 121명을 대상으로 도마그로주맙을 1개월에 1회 정맥투여하고 유효성과 안전성을 평가했으며, 일본도 동일 시험에 참가했다.

시험 기간은 2년으로 모든 피험자가 기초치료로서 ‘코르티코스테로이드’를 사용했다.

주요 평가항목인 ‘4단’에 오르기 위해 필요한 시간(초)에 대해 1년간의 도마그로주맙 투여 후의 기준선에서 평균 변화량을 플라세보와 비교했으나 주요평가항목을 달성하지 못했다.

화이자는 “이번 임상시험은 중단됐지만 앞으로 데이터 전반을 평가해 도마그로주맙이 근질환에 기여할 수 있는지 밝혀나갈 계획”이라고 밝혔다.

한편 DMD는 희귀하면서 심각한 소아 말초성 유전자질환으로, 진행성 근변성 및 근력저하, 심각한 생명단축도 초래하는 특징이 있다. 보통 DMD는 1~4세 소아기 초기에 발병하고 근력저하를 일으킨다. 근변성이 진행되면 평균 10대 초반에 보행능력을 상실한다.
<출처: 야쿠지닛보>