애브비는 지난 12일 미국 식품의약국(FDA)에 집중항암화학요법에 적합하지 않은 급성 골수성 백혈병 환자의 치료제로 베네토클락스와 저메틸화제(HMA) 병용요법 또는 베네토클락스와 저용량 시타라빈(LDAC) 병용요법에 대한 추가 허가신청서(sNDA)를 제출했다고 밝혔다.

추가 허가신청은 두 가지의 임상연구 결과를 근거로 한다.

그 중 한 가지는 M14-358로, 베네토클락스와 저메틸화제(아자시티딘 또는 데시타빈) 병용요법을 평가하기 위한 1b상 임상시험이며,  또 다른 한 가지는 M14-387로써 베네토클락스와 저용량 시타라빈 병용요법을 평가하기 위한 1/2상 임상시험이다.

주로 노령 환자의 질환인 급성 골수성 백혈병은 성인의 급성 백혈병 중 가장 일반적인 형태로, 골수가 비정상적이고 미성숙한 유형의 백혈구, 적혈구, 혈소판을 생성하는 질병이다.

급성 골수성 백혈병은 공격적인 혈액암으로, 치료 받지 않으면 매우 빨리 진행될 수 있다. 2018년, 미국에서만 1만9,520명의 환자가 급성 골수성 백혈병으로 진단받았으며, 1만670명이 이로 인해 사망했다.

애브비의 연구개발 부사장 겸 기업연구개발 분야 최고책임자 마이클 세베리노(Michael Severino) 박사는 “급성 골수성 백혈병은 매우 치명적이고 공격적인 형태의 혈액암으로 지난 30여년 동안 치료분야의 발전에 한계가 있었고, 따라서 집중항암화학요법에 적합하지 않은 환자의 경우 그 치료 옵션도 제한적”이라며, “미국 식품의약국에 제출된 데이터는 급성 골수성 백혈병의 잠재적인 치료법을 새롭게 제안할 것으로 보인다. 애브비는 이 데이터를 검토하는 동안 미국 식품의약국 및 다른 보건 당국과 협력해 나갈 것”이라고 말했다.

경구용 BCL-2 억제제인 베네토클락스는 미국 식품의약국으로부터 혁신치료제로 네 차례 지정됐다. 표준 유도 치료(고용량 항암화학요법)가 적합하지 않고 치료 경험이 없는 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 한 베네토클락스와 저메틸화제(아자시티딘 또는 데시타빈) 병용요법 및 집중항암화학요법에 적합하지 않고 치료 경험이 없는 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 한 베네토클락스와 저용량 시타라빈 병용요법도 그 중 하나이다.

미국 식품의약국에 따르면 혁신치료제 지정제도는 중증 질환 치료법의 개발 및 검토를 신속하게 하기 위해 고안됐으며, 예비적 임상증거가 임상적으로 주요한 평가 변수에서 현존하는 치료법에 비해 상당한 개선을 가져올 것이라 예상되는 경우 지정된다.

미국 식품의약국의 허가를 받게 되면, 베네토클락스는 만성 림프구성 백혈병(CLL)과 급성 골수성 백혈병, 총 두 가지 혈액암 치료제로 쓰일 수 있게 된다.

베네토클락스는 최근 미국에서 염색체17p결손 유무와 관계 없이, 1회 이상 치료 경험이 있는 재발성/불응성(R/R) 만성 림프구성 백혈병 또는 소림프구 림프종 환자를 대상으로 한 단독요법 또는 리툭시맙과의 병용요법에 확대 승인을 받았다.