박인숙 의원(보건복지위원회, 바른정당 송파갑)이 ‘약사법 일부개정법률안’을 발의했다.

현행법에 임상시험을 위하여 제조되거나 수입된 의약품은 임상시험이 아닌 다른 용도에는 사용할 수 없도록 하고 있다. 그러나 이번 발의는 식야처의 승인을 받은 경우 임상시험 중 1상 시험에만 통과한 의약품일지라도 우선 사용할 수 있도록 하는 것으로 희귀질환 및 치료시기를 놓치면 치료 효과를 기대하기 어려운 환자들을 위한 것이다.

현재 희귀질환 환자들을 치료할 수 있는 줄기세포치료제 등의 의약품은 정식 의약품 허가를 받아 환자에게 사용되어지기까지 통상 10~15년의 기간이 소요된다.

또한 개발 단계에서 어느 정도 안전성과 유효성이 확보된 경우에도 현행 허가 제도에 필요한 자료를 모두 준비하기에 환자 수가 부족하거나 허가 절차를 완료하기까지 드는 비용에 비하여 허가 후에 희귀난치질환에 대한 치료제라는 특성상 시장성이 불확실하다는 이유로 인하여 실제로 허가 절차를 완료하지 못하고 개발이 좌절되는 경우도 많다.

이러한 상황으로 인해 생명을 위협하거나 대체치료수단이 없는 희귀질환 환자들을 치료할 수 있는 기회 자체가 차단되기 때문에 적어도 응급상황 또는 희귀난치질환 환자들에게는 허가 전일지라도 줄기세포치료제를 치료목적으로 사용할 수 있는 길을 확대해 달라는 사회적 요구가 점점 높아지고 있다.

박인숙 의원은 “치료수단이 없는 희귀난치질환자의 경우에는 임상 1차만 통과해서 안전성과 유효성이 공식적으로 완전히 입증되지 못한 의약품일지라도 치료를 위해 우선 사용할 수 있는 길을 열어주는 한편, 희귀질환 및 치료시기를 놓치면 치료효과를 기대하기 어려운 질환 등 최소한의 범위에서 허용될 필요가 있다.”고 입법 의지를 밝혔다.